L'elenco di novembre dei farmaci rimborsati non includeva un farmaco che salva la vita di persone affette da leucemia mieloide cronica e leucemia linfoblastica acuta. Attualmente, il programma di donazione finanziato dal produttore del farmaco è in fase di eliminazione ei pazienti chiedono ancora al Ministero della Salute l'accesso a terapie innovative standard in Europa.
Polacchi senza accesso al rimborso di un farmaco che inibisce lo sviluppo della malattia
La vita spesso dipende da un paziente che riceve un farmaco innovativo. I membri dell'Associazione nazionale per gli aiuti ai pazienti con leucemia mieloide cronica (PBS) hanno compiuto ogni sforzo per cambiare il destino delle persone gravemente ammalate di leucemia mieloide cronica e leucemia linfoblastica acuta. Il problema ha suscitato l'interesse dei media, dei parlamentari, degli esperti e di tante persone di buona volontà. Al termine delle attività volte a migliorare la situazione dei pazienti, però, hanno incontrato incomprensibili resistenze da parte dei funzionari del Ministero della Salute.
"Leucemia mieloide cronica" o "leucemia linfoblastica acuta" - una diagnosi del genere fatta nel nostro paese fino a poco tempo fa significava una condanna a morte. Grazie allo sviluppo della medicina, è apparsa una rivoluzionaria terapia salvavita e quindi una speranza per i pazienti affetti da cancro del sangue. L'innovativo farmaco potrebbe ostacolare la progressione della malattia, consentire loro di tornare a vivere e lavorare, oppure attendere un trapianto di midollo osseo. La gioia dei pazienti si è rivelata fugace, poiché un trattamento mensile con il farmaco costa circa 28.000 PLN. Devono prendere una compressa al giorno per il resto della loro vita, ma la maggior parte dei pazienti diagnosticati non può permettersi una tale spesa, anche se è il costo della loro vita.
L'Associazione PBS ha più volte presentato appello e inviato lettere al Ministero della Salute in merito a pazienti sottoposti a cure infruttuose con l'utilizzo di preparati rimborsati. Per questo gruppo di persone, l'unica salvezza e speranza di vita è Iclusig (ponatinib). È un medicinale che ha lo status di terapia salvavita in pazienti che hanno sviluppato resistenza o hanno controindicazioni all'uso di inibitori. 150 pazienti possono sopravvivere, ma il passo necessario è introdurre finanziamenti per un farmaco di comprovata efficacia.
È stato chiesto aiuto anche ai membri della commissione parlamentare per la salute. Nel 2017, i parlamentari Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz, Jolanta Szczypińska hanno emesso una sentenza parlamentare sui pazienti con PBSh e OBL. La deputata Małgorzata Zwiercan, che non ha ancora ricevuto risposta dal Ministero della Salute.
L'unico aiuto che lo Stato polacco ha deciso di offrire alle persone affette da queste malattie è l'accesso al farmaco Iclusig (ponatinib) nell'ambito della procedura Emergency Access to Drug Technologies. Doveva essere un pronto soccorso per i pazienti che hanno bisogno di farmaci registrati nell'Unione Europea, ma non coperti da rimborso in Polonia. Si tratta di pazienti per i quali i farmaci presenti nella lista dei rimborsi non funzionano, quindi l'accesso a nuove terapie è per loro una questione di vita o di morte.
Autorizzato, ma non rimborsato, Iclusig (ponatinib) è l'ultima possibilità di ulteriore vita per i pazienti, confermata dai pareri dei medici che curano pazienti con LMC e OBL. L'urgenza di mettere il farmaco a disposizione dei pazienti è supportata dalle domande inviate dagli ospedali al Ministero della Salute nell'ambito di questa procedura. Durante l'anno di operatività della legge, il Ministero ha emesso 10 decisioni positive sul finanziamento della terapia farmacologica nell'ambito dell'RDTL. Non basta soddisfare i bisogni dei più deboli.
Procedure troppo lunghe con il rischio di mettere in pericolo la vita dei pazienti
Sfortunatamente, la procedura RDTL ha dei punti deboli. I pazienti sono stati esposti a lunghi, a volte due mesi, in attesa della decisione del ministero, che è in pericolo di vita per i pazienti con OBL.Esiste il rischio di interrompere la continuità del trattamento, poiché le registrazioni RDTL richiedono la conferma dell'efficacia dopo 3 mesi e il consenso al trattamento copre anche 3 mesi. I pazienti con LMC saranno costretti a interrompere la terapia in attesa del risultato e della prossima decisione del Ministero della Salute, che avrà un impatto sull'efficacia del trattamento e sulla sua efficacia. A causa della mancanza di un budget separato per il finanziamento della RDTL e delle barriere economiche, non tutti gli ospedali saranno in grado di fornire finanziamenti per le cure, anche se ricevono già una decisione positiva dal Ministero della Salute.
Prof. Tomasz Sacha del Dipartimento e Clinica di Ematologia del Collegium Medicum dell'Università Jagellonica di Cracovia durante il 14 ° Forum del mercato della salute.
- Un esempio di quanto questo sia necessario è il programma farmacologico per i pazienti con leucemia mieloide cronica. Mancano due farmaci importanti. Il primo, ponatinib, un farmaco di terza generazione, viene utilizzato nei pazienti refrattari al trattamento di prima e seconda linea. È efficace e consente ai pazienti di andare in remissione. Tuttavia, non è disponibile nel programma farmacologico, ma nel programma di accesso di emergenza alla terapia, che è un onere per le cliniche, e il programma richiede anche che il trattamento venga valutato dopo tre mesi e un'altra domanda venga inviata al Ministero della Salute. Qual è il paziente da trattare durante questo periodo? - ha posto la domanda del prof. Sacha.
L'attesa di supporto nel trattamento che salva la vita dei malati, la mancanza di decisioni ufficiali o la lunghezza delle procedure può essere definito uno standard in Polonia. Paura, impotenza, amarezza e rabbia: queste emozioni descrivono meglio i malati fino a poco tempo fa. Fortunatamente, coloro che producono il farmaco hanno deciso di aiutare. Sebbene lo stato dovrebbe dare ai suoi cittadini la possibilità di continuare la loro vita, il produttore del farmaco Iclusig (ponatinib) l'ha fatto. Negli ultimi 2 anni, il produttore di farmaci, Angelini Pharma Polska, ha fornito assistenza non rimborsabile ai pazienti polacchi bisognosi nell'ambito del programma di donazione.
Grazie alla buona volontà del produttore, 74 pazienti affetti da leucemia mieloide cronica e leucemia linfoblastica acuta sono stati trattati con Iclusig (ponatinib). Da settembre 2016 ad agosto 2018, l'azienda ha donato 388 pacchetti di Iclusig (ponatinib) del valore di 9 milioni di PLN, a titolo gratuito.
- Nell'ambito del Programma di donazione lanciato da Angelini, i pazienti sono stati trattati in 22 centri clinici a Varsavia, Białystok, Danzica, Toruń, Stettino, Lublino, Łódź, Olsztyn, Danzica, Zamość, Cracovia, Katowice, Poznań e Breslavia. Inizialmente, l'assistenza era prevista per un anno, ma grazie ai nostri sforzi, il programma per i pazienti polacchi è stato esteso a due anni. Dopo questo periodo, si estingue - assicuriamo la continuazione del trattamento con Iclusig ai pazienti esistenti, ma ulteriori attività non includono l'inclusione di pazienti di nuova diagnosi - ha dichiarato Agnieszka Miąsek, Direttore della politica dei prezzi e dei rimborsi di Angelini Pharma Polska.
Tutto nelle mani del Ministero della Salute
Da un punto di vista amministrativo, la procedura di rimborso per Iclusig è stata ripresa dal produttore e in questa fase spetta al ministero. Nell'aprile 2018, Angelini Pharma Polska ha presentato domanda di ripresa del procedimento sospeso per il rimborso e la determinazione del prezzo ufficiale di vendita del farmaco Iclusig (ponatinib) utilizzato nell'ambito dei programmi farmacologici: "Trattamento della leucemia mieloide cronica (ICD-10 C.92.1) con ponatinib" e "Trattamento della leucemia linfoblastica acuta del cromosoma Philadelphia (Ph +) con ponatinib (ICD-10 C91.0)". Questa domanda è stata approvata dal Ministero della Salute. Sfortunatamente, da allora non è successo nulla che possa accelerare il processo di rimborso e aiutare i pazienti. Nonostante la nomina di due date per gli incontri con il produttore del farmaco, entrambe sono state cancellate dal ministero senza dare una nuova data. Il produttore ha riferito al ministero della Salute di essere pronto a parlare per portare il processo di rimborso a una soluzione positiva, ma lo Stato deve assumersi la responsabilità della vita e della salute dei suoi cittadini.
I pazienti con LMC e OBL non capiscono perché alle persone più vulnerabili non sia ancora garantito il trattamento necessario in Polonia. Iclusig (ponatinib) è stato autorizzato nell'Unione Europea nel 2013. Attualmente è rimborsato in tutti i paesi dell'UE, ad eccezione di Polonia, Ungheria e Slovenia. Le persone che necessitano del farmaco non sono nemmeno in grado di accettare un altro punto: come differiscono dai pazienti in Romania, Ungheria, Bulgaria, Francia, Spagna, Belgio, Portogallo e molti altri paesi che hanno fornito ai loro pazienti cure gratuite. I paesi dell'Unione Europea rimborsano una terapia farmacologica efficace, mentre la Polonia rimane in coda all'Europa, nonostante il numero di persone che soffrono di tumori del sangue sia in costante crescita.
- Ciò che i malati di cancro di solito non hanno è il tempo: prima che un nuovo farmaco sia coperto da rimborso in Polonia, alcuni pazienti non potranno beneficiare della terapia moderna. Pertanto, è estremamente importante garantire la rapida disponibilità di un nuovo farmaco nell'ambito del sistema di rimborso per i pazienti con cancro del sangue. E per il sistema sanitario dovrebbe essere una priorità - ha affermato Jacek Gugulski, presidente dell'Associazione nazionale per gli aiuti ai pazienti con leucemia mieloide cronica.
Associazione PBS
La National Association for Help for Patients with Chronic Mieloid Leucemia sostiene le persone con PBS, le loro famiglie e parenti. Organizza campagne di formazione e informazione relative alla malattia e ai moderni metodi di cura della leucemia. Partecipa al lavoro di organizzazioni nazionali e internazionali volte alla lotta contro il cancro. Soprattutto, tuttavia, cerca di garantire che i pazienti abbiano pieno, uguale e libero accesso ai migliori metodi e farmaci per aiutarli a superare la malattia.
