Naglazyme

1 ml di soluzione contiene 1 mg di galsulfase. La preparazione contiene sodio.

Azione

Un farmaco che agisce sul tratto digestivo e sui prodotti del metabolismo. La MPS VI è una malattia eterogenea e multisistemica caratterizzata da un deficit di 4-solfatasi-N-acetilgalattosamina, un'idrolasi lisosomiale che catalizza l'idrolisi dei residui terminali di glicosaminoglicano solfato dermatansolfato. La ridotta o la mancanza di attività enzimatica porta all'accumulo di dermatansolfato in molti tipi di cellule e tessuti. La logica alla base della terapia è ripristinare l'attività enzimatica sufficiente a idrolizzare il substrato accumulato e prevenirne l'ulteriore accumulo. La Cmax era 2357 (± 1560) ng / ml, la T0,5 media nella fase di eliminazione era di 22,8 (± 10,7) minuti alla settimana 24. Galsulfase è sottoposto a idrolisi peptidica. L'escrezione renale di galsulfase contribuisce poco all'eliminazione del farmaco dall'organismo.

Dosaggio

È essenziale iniziare il trattamento il prima possibile prima della comparsa di sintomi clinici irreversibili della malattia. Il trattamento deve essere effettuato sotto la supervisione di un medico esperto nella gestione di pazienti con MPS VI o altre malattie metaboliche ereditarie. Naglazyme deve essere somministrato in un ambiente clinico appropriato con accesso immediato alle apparecchiature di supporto vitale per il trattamento di emergenze potenzialmente letali. La dose raccomandata di galsulfase è 1 mg / kg di peso corporeo. somministrato una volta alla settimana come infusione endovenosa della durata di 4 ore Gruppi speciali di pazienti. Anziani: la sicurezza e l'efficacia del preparato non sono state stabilite e non ci sono raccomandazioni per uno schema posologico alternativo. Patologie renali ed epatiche: la sicurezza e l'efficacia del preparato non sono state valutate e non ci sono raccomandazioni per uno schema posologico alternativo per questi pazienti. Bambini e adolescenti: non ci sono regole speciali da tenere in considerazione quando si somministra il preparato in questo gruppo di pazienti. Metodo di somministrazione: la velocità di infusione iniziale può essere regolata in modo che circa il 2,5% della soluzione totale venga somministrato nell'arco di 1 ora e il volume rimanente (circa il 97,5%) venga somministrato nelle successive 3 ore. di peso inferiore a 20 kg, considerare l'uso di sacche per infusione da 100 ml. In questo caso, la velocità di infusione (ml / min) deve essere ridotta in modo che la durata totale dell'infusione non sia inferiore a 4 ore.

Indicazioni

Sostituzione enzimatica a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI; deficit di N-acetilgalattosamina 4-solfatasi; sindrome di Maroteaux-Lamy). Il cardine del trattamento è il trattamento di pazienti giovani di età <5 anni affetti da malattia grave, sebbene i pazienti di età <5 anni non abbiano partecipato allo studio centrale di fase 3. Sono disponibili dati limitati nei pazienti di età <1 anno.

Controindicazioni

Ipersensibilità acuta o pericolosa per la vita al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti, se l'ipersensibilità non può essere controllata.

Precauzioni

Deve essere prestata cautela nella gestione e nel trattamento di pazienti con malattia polmonare restrittiva o nell'attento monitoraggio dell'uso di antistaminici e altri sedativi. Devono essere presi in considerazione l'uso della pressione positiva delle vie aeree durante il sonno e la possibilità di una tracheotomia in situazioni clinicamente appropriate. Potrebbe essere necessario posticipare l'infusione del medicinale nei pazienti con malattia febbrile acuta o con problemi respiratori. A causa del possibile verificarsi di reazioni associate all'infusione (IAR), che sono intese come qualsiasi reazione avversa verificatasi durante l'infusione o prima della fine della giornata di infusione, si raccomanda che i pazienti vengano premedicati con antistaminici in combinazione con antipiretici. o senza di loro, circa 30-60 min. prima di iniziare l'infusione del preparato per ridurre il rischio di sintomi IAR. Per i sintomi da lievi a moderati di una RAI, considerare il trattamento con antistaminici e paracetamolo e / o ridurre la velocità di infusione a meno della metà della velocità di risposta. In caso di singoli sintomi gravi di IAR, l'infusione deve essere interrotta fino alla risoluzione dei sintomi e deve essere preso in considerazione il trattamento con antistaminici e paracetamolo. L'infusione può essere ripresa al 50% -25% della velocità alla quale ha risposto. Per i sintomi ricorrenti della IAR moderata o il ritrattamento dopo singoli sintomi gravi della IAR, considerare la premedicazione (con antistaminici e paracetamolo e / o corticosteroidi) e ridurre la velocità di infusione al 50% -25% della velocità con cui si è verificata la risposta precedente. Sono possibili gravi reazioni di ipersensibilità di tipo allergico, se si verificano, si raccomanda di interrompere immediatamente la preparazione e attuare un trattamento appropriato. Devono essere rispettate le regole applicabili per affrontare un'emergenza. I pazienti che hanno avuto una reazione allergica durante l'infusione del farmaco devono essere riprovati con particolare cautela; Durante la somministrazione devono essere presenti personale medico specializzato e attrezzature per la rianimazione disponibili (inclusa l'adrenalina). Questa ipersensibilità acuta o potenzialmente fatale che non può essere controllata è una controindicazione alla ripetizione del test del farmaco. Il preparato contiene sodio - si deve usare cautela nei pazienti che seguono una dieta con un contenuto di sodio limitato. La compressione del midollo spinale, anche nella regione cervicale, con conseguente mielopatia è una complicanza nota e grave che può essere causata da MPS VI - i pazienti devono essere monitorati per segni e sintomi di compressione del midollo spinale (mal di schiena, paralisi al di sotto del punto di pressione, incontinenza urina e feci) e, se necessario, ricevere cure adeguate.

Attività indesiderabile

Molto comune: faringite, gastroenterite, areflessia, mal di testa, congiuntivite, opacità corneale, dolore all'orecchio, compromissione dell'udito, ipertensione, dispnea, congestione nasale, dolore addominale, ernia ombelicale, vomito, nausea, edema facciale, eruzione cutanea orticaria, prurito, dolore, dolore toracico, brividi, malessere, febbre, dolori articolari. Comune: convulsioni, ipotensione, apnea, tosse, insufficienza respiratoria, asma, broncospasmi, eritema. Non nota: reazione anafilattica, shock, parestesia, bradicardia, tachicardia, cianosi, pallore, edema laringeo, ipossia, respiro accelerato.

Gravidanza e allattamento

Il farmaco non deve essere utilizzato durante la gravidanza se non strettamente necessario. L'allattamento al seno deve essere interrotto durante il trattamento con il preparato. Studi sulla riproduzione condotti su ratti e conigli trattati con il farmaco a dosi fino a 3 mg / kg / die non hanno mostrato alcuna evidenza di compromissione della fertilità o di effetti dannosi per il feto causati dal farmaco.

Il preparato contiene la sostanza: Galsulfase